Jönnek az újak! Persze ez így túlzás, de egy kicsit rá szeretnék világítani, elmagyarázni mi várható a jövőben, hogyan is jön létre a személyre szabott gyógyászat, a biotechnológia, a humán genom projekt, milyen változások zajlanak a gyógyszeriparban és miért fontos ez nekünk vagy a jövő generációjának. Erről persze könyveket lehet írni és bár mondhatni ebben dolgozom, nem ez a legrövidebb posztom, de próbálom a lényeget megragadni.
A múlt évezred gyógyszerei
Kezdjük ott, hogy gyógyszerekre szükség van, de korábban inkább próbálkozás alapon működtek a dolgok. Egyszer csak rájöttek, hogy a fűzfa kérgét rágva mondjuk elmúlik a fejfájás. Szintetizálták belőle az aszpirint és működött.
Még vem volt igazán fejlett az orvostudomány, még a millenium táján is a világszerte kapható több 10 000 gyógyszer is csak kb 4-500 célpontra hatott a szervezeten belül. Ez pocsék eredmény, ezért is volt sok a mellékhatás, stb. Ezért közben a gyógyszerek engedélyezési folyamata egyre inkább szigorodik azóta is! A 2000 környékén a kapható fejfájás csillapítókat már nem engedélyezték volna, ha akkor akarták volna bevezetni, mert mondjuk 5000 emberből egynél hasmenést okoz. Egyre szigorodnak a szabályok, egyre magasabbak a fejlesztési költségek, egyre inkább tudni kell hogy a gyógyszer mit csinál a szervezetben, mire bomlik le, mivel lép kölcsönhatásba, melyik szövetekbe jut el... És ez rendben is van így. Például sok allergiás, köztük én is, emlékezhet hogy a gyógyszer fáradékonyabbá tette. A mai harmadik generációs allergiagyógyszerek már kevesebb hatóanyaggal, mellékhatások nélkül is kiválóan működnek. Ez természetes folyamat.
Változás évei
De ennek ára van képletesen és szó szerint is! Kb 2000 óta jelentősen változik a gyógyszeripar, egyrészt pont a magas fejlesztési költségek miatt. Abba gondoljunk bele, hogy a gyógyszergyár nem egy nonprofit szervezet! Ő is ugyanúgy profitot akar termelni, ez érthető, de egyre nagyobb a fejlesztési költsége. Ma egy gyógyszert kifejleszteni kb 12-15 év és 1,1 milliárd dollár! Az nem kevés és ráadásul, mivel a szabadalmak csak 20 évre szólnak, marad 5 évük, hogy kitermeljék a fejlesztési költségeket, a profitot, és nem mindegyik gyógyszer lesz sikeres. Utána más gyártók is árulhatják ugyanazt (generikus gyógyszerek), például az Egis és a Richter főleg ezzel foglalkozik (bár már vannak saját gyógyszerek is). Szóval amikor drága gyógyszer, gondoljunk bele hogy mi is befektetnénk 1 milliárd dollárt egy erősen kétséges vállalkozásba? Ezért volt az, hogy olyan betegségekre fókuszáltak amiket megérte kifejleszteni, sok embert érintenek és olyanokat akik meg tudják fizetni. Például nagyon sokan maláriásak, de ők olyanok és olyan helyen élnek ahol nem tudnák megfizetni a gyógyszert. Sajnálatos dolog, de ilyen a piac. Olyanokat volt érdemes csinálni amik a nyugati társadalmakra jellemzőek, mondjuk koleszterincsökkentőket, szív- és érrendszeri, elhízás elleni gyógyszereket. Ezeket meg tudják fizetni. A maláriagyógyszert nyugaton meg tudnák fizetni, de nem maláriásak. Akik viszont maláriásak, nem tudják megfizetni. De még így is nehéz volt új gyógyszerrel előállni, 2010-ben mindössze 19 új molekula lett engedélyezve.
Az elmúlt 10 évben emiatt rengeteg nagy gyógyszergyár ment tönkre, darabolódott fel és felvásárolták. Túl nagyok a fejlesztési költségek, túl nagy a rizikó. Élre törtek a kis biotech cégek, akik a másik végéről kezdték. Ismerjünk meg valamilyen betegséget részletesen! Pontosan tudni kell a molekuláris hátterét, hogy pontosan oda illő gyógyszert lehessen alkotni, aminek nincs mellékhatása és pontosan tudjuk mit csinál! Majd ezt adjuk el a gyógyszergyárnak aki termeli és értékesíti.
Ez a jövő
Itt jön képbe a kb 10 éve befejezett Humán Genom Projekt, meghatározták az emberi DNS bázissorrendjét, génjeit. Ezzel a tudással nagyon pontosan megismertünk rengeteg betegség okát, hogy mi romlik el, hogy egy x aminosav rossz valami fehérjében és hogy lehetne kijavítani.
Ez azt is jelenti hogy sokkal jobb gyógyszereket lehet a jövőben kifejleszteni amik csak azt javítják amit kell, nincs mellékhatásuk. Ezzel kb 5-10 000 új célpont vált ismerté a szervezetben a korább pár százzal szemben.
Felvetődik a személyre szabott orvoslás lehetősége is. Most vannak olyan gyógyszerek amikről tudjuk hogy mondjuk a betegek 40 %-nál nem hatásosak, mert náluk a betegség valami más miatt alakult ki, más génekkel rendelkeznek, más az ok. Annak a 40 %-nak más gyógyszer kell. Röviden tömören, ha ismerjük a géneket, sokkal jobb gyógyítást lehet elérni (most nem írok az etikai kérdésekről). Ebből viszont az is következik, hogy a gyógyszergyártók még nagyobb bajban vannak, mert menet közben kiderül hogy nagyon jó a gyógyszer, csak még kevesebb embernek lehet eladni. Még nagyobb a veszteség.
Én például nagyon örülök a Humán Genom projektnek, várom a szép jövőt. De ha ezt a 2000-es évek elején befejezték, elkezdődnek a kutatások, plusz a gyógyszerfejlesztés 15 év, kb 2020-tól számíthatunk olyan gyógyszerekre amik már ezen a felfedezésen alapulnak és jobb, esetleg személyre szabott gyógyszerek.
(Persze van azért jelenlegi példa is: mondjuk az antisense gyógyszerek. Nem megyek bele az unalmas tudományba, de két sorban a pontosan ismert hibás génről hibás RNS keletkezik, arról hibás fehérje és az a baj. A gyógyszer egy anti hibás-RNS, ami hozzákapcsolódik a mi hibás RNS-ünkhöz és a folyamat megáll. Az RNS pedig természetes molekula a szervezetben, mást nem csinálhat, teljesen biztonságos.)
Tehát amellett, hogy a megelőzés is fontosabb lett, új fajta, jobb gyógyszerek fognak készülni és készülnek a jövőben. Mivel a rendszer a magas költségek miatt nem fenntartható, próbálják igazítani. A tudomány fejlődésének köszönhetően gyógyítani tudunk ritka betegségeket. Ezek olyan betegségek amik 2-3000 emberből egynél fordulnak elő (rare disease), ezért a jogrendszernek alkalmazkodnia kellett, hogy ezeket is úgymond megérje gyógyítani. Már nem 3-5 év áll rendelkezésre a piacra lépést követően a gyógyszergyáraknak hogy kitermeljék a költségeket (nem is tudnák, hiszen kevés embert érint és kevés az idő), hanem mondjuk az EU-s jogban 10 év az engedély után. Ez egy különleges eset, amikor megnövekszik a szabadalmi idő (orphan drugs). Így már a ritka betegségek is gyógyíthatóak, köszönhetően a fejlődő orvostudománynak és a bizonyítékoknak amiket bemutatnak, amik alapján külön engedélyt kapnak. (Persze mondhatja valaki hogy csak profitgépek és elérték hogy tovább árulhassák a gyógyszereiket, de így is hatalmas a rizikó és a költségek, én nem kezdenék ilyen ritka betegségekkel. Ezek a gyógyszerek viszont ezeknek az embereknek maga a csoda!).
További érdekességek
Személyesen több ilyen ritka betegség elleni gyógyszert fejlesztő biotech és gyógyszercégnél jártam, nem is véletlenül írtam korábban, hogy mit kellett volna tennie a legnagyobb nagy-nagy magyar érszűkület elleni vakcina feltalálónak, illetve nem nevezném feltalálónak. Ugyanis ezek a cégek ezen az üzleti modellen alapulnak. Ne értsetek félre, én nem vagyok híve a mindenre gyógyszert kell szedni mizériának, de sajnos az átlagember nem lát túl azon, hogy a szegény magyar feltalálóval mennyire elbántak hogy lefoglalták a számítógépeit (mikor be se próbálta bizonyítani hogy működik a csodaszere).
Ha továbbmegyünk, felmerül a homeopátia mint ipar létezése. Ők ahelyett hogy bizonyítanák a hatásosságot, csak elhanyagolható költségekkel cukorgolyócskákat csinálnak és drágán eladják. Nem csak egy írás lesz erről ezen a blogon.
Mindenesetre remélem sikerült rámutatnom néhány összefüggésre, nem volt túl unalmas és kicsit jobban megértjük mi zajlik a gyógyszeriparban vagy mi várható a jövőben...
